La sclerosi multipla -- Studi sui costi di malattia: aspetti metodologici -- Costi di malattia: revisione degli studi europei e nordamericani -- Costi di malattia: revisione degli studi italiani -- Studi farmacoeconomici: aspetti metodologici -- Studi farmacoeconomici: revisione della letteratura.

La sclerosi multipla (SM) rappresenta la seconda causa di disabilità neurologica nel giovane adulto, dopo i traumi cranici. Negli ultimi anni, l'introduzione di nuovi farmaci, potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia, ha richiamato l'attenzione sui costi sociali della SM e sugli aspetti farmaco-economici. Si sono avanzati, da un lato, timori che il costo dei nuovi farmaci costituisca un onere insostenibile per il sistema sanitario. Dall'altro lato, recenti studi economici hanno sottolineato l'importanza di una valutazione inserita in una prospettiva più ampia, considerando la possibilità che le nuove terapie possano ridurre i costi sociali di malattia nel lungo termine, ritardando o evitando lo sviluppo di invalidità. Questo volume rivede la letteratura internazionale sui costi sociali della SM, e gli studi farmaco-economici sui nuovi farmaci per la malattia. In futuro, sarà necessario implementare studi metodologicamente rigorosi, in particolare di tipo comparativo. Estremamente importante sarà la raccolta di dati prospettici su ampie popolazioni di pazienti, per valutare il reale impatto delle nuove terapie sullo sviluppo di disabilità a lungo termine. Le informazioni attualmente disponibili derivano infatti essenzialmente dalle sperimentazioni terapeutiche, che si riferiscono a casistiche selezionate di pazienti seguiti per brevi periodi (2-3 anni). L'acquisizione di questi dati sarà di importanza critica per migliorare la stima del rapporto costi/benefici con l'impiego dei nuovo farmaci e valutare le priorità in politica sanitaria negli anni a venire.